Gestión farmacoterapéutica de los medicamentos de terapias avanzadas

José Luis Poveda-Andrés, María José Ruiz-Caldes, María José Carrera-Soler, Ana Clopés-Estela, Sandra Flores-Moreno, Javier García-Pellicer, Míriam Giráldez-Quiroga, Eduardo López-Briz, Ana Lozano- Blázquez, Juan Eduardo Megías-Vericat, María Tordera-Baviera, Silvia Valero-García

Resumen


Los medicamentos de terapia avanzada han emergido en los últimos años  como nuevas estrategias farmacoterapéuticas. En este contexto, los servicios de farmacia hospitalaria nos hemos tenido que adaptar al nuevo reto que ha supuesto su inclusión en nuestra cartera de servicios dentro del  complejo proceso farmacoterapéutico en el que están inmersos los pacientes. 
Todas las actividades que se desarrollan en los servicios de farmacia hospitalaria cumplen con una base legal establecida en nuestra  legislación y garantizan la calidad y seguridad tanto de los pacientes atendidos  como de todos y cada uno de los medicamentos que se gestionan. Los  medicamentos de terapia avanzada tienen unas características especiales a  considerar que van desde las fases iniciales de selección y evaluación de los  pacientes candidatos y su modelo de financiación, basado en riesgo  compartido, hasta una fragilidad en su manipulación que requiere de una  adecuada y adaptada formación del personal implicado en la logística para  mantener su viabilidad, al necesitar unas condiciones de conservación, en  ocasiones, a temperaturas de menos 180 ºC, en el caso de las células T con  receptores quiméricos de antígenos. Además, la utilización clínica de los  medicamentos de terapia avanzada ha necesitado de documentos de consenso  de las sociedades científicas que pongan en valor el posicionamiento del  farmacéutico hospitalario, como miembro indispensable dentro del equipo  multidisciplinar asistencial, y que garanticen, como en cualquier otro  medicamento, la trazabilidad, la correcta conservación y custodia y el  seguimiento farmacoterapéutico asociado a una adecuada atención  farmacéutica de nuestros pacientes, sin olvidar la importancia de la creciente  investigación clínica, necesaria e imprescindible para una incorporación segura  de nuevas dianas terapéuticas. Por todo ello, consideramos necesario el  presente documento, en donde se ponen de manifiesto los retos o necesidades, desde el punto de vista farmacéutico, en cada una de las etapas o procesos a  considerar en la utilización de los medicamentos de terapia avanzada dentro de nuestro amplio arsenal terapéutico.

 


Palabras clave


Inmunoterapia celular adoptiva; Terapia CAR-T; Terapia génica; Criopreservación; Evaluación resultados pacientes

Texto completo:

PDF (English) PDF

Referencias


Reglamento (CE) n.º 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007, sobre medicamentos de terapia avanzada y por el que se modifican la Directiva 2001/83/CE y el Reglamento (CE) n.º 726/2004. Diario Oficial de la Unión Europea, L 324 (10 de diciembre de 2007).

Lamas-Díaz MJ, Hernández-García C. Terapias avanzadas. Farm Hosp. 2020; 44(1):1-2. DOI: 10.7399/fh.11373

Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Preguntas y respuestas sobre regulación de medicamentos de terapia avanzada [Internet] [accessed 05/19/2021]. Available at: https://www.aemps.gob.es/medicamentosde-uso-humano/terapias- avanzadas/preg-resp_ta/#preg3

Estévez Álamo J, Timón M, González Gómez-Platero C, Doadrio Abad C, Velasco González M, De Mingo Ballesteros MY, et al. Clinical trials of advanced the-rapy investigational medicinal products in Spain: preparing for the European clinical trials regulation. Cell & Gene Therapy Insights. 2019;5(11):1431-49. DOI: 10.18609/cgti.2019.147

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad. Guía de buenas prácticas de preparación de medicamentos en servicios de farmacia hospitalaria [Internet]. 2014 [accessed 08/10/2021]. Available at: https://www.mscbs.gob.es/profesionales/farmacia/pdf/GuiaBPP3.pdf

Eder C, Wild C. Technology forecast: advanced therapies in late clinical research, EMA approval for clinical application via hospital exemption. J Market Access & Health Policy. 2019;7:1600939. DOI: 10.1080/20016689.2019.1600939

European Commission. Guidelines on Good Clinical Practice specific to Advanced Therapy Medicinal Products [Internet]. 2019 [accessed 05/19/2021]. Available at: https://ec.europa.eu/health/sites/default/files/files/eudralex/vol-10/atmp_guidelines_en.pdf

Ley 14/1986, de 25 de abril, General de Sanidad. Boletín Oficial del Estado, n.º 102 (29 de abril de 1986) [Internet] [accessed 08/12/2021]. Available at: http://www.boe.es/buscar/act.php?id=BOE- A-1986-10499

Real Decreto 1/2015, de 24 de julio, por el que se aprueba el texto refundido de la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios. Boletín Oficial del Estado n.º 177 (25 de julio de 2015) [accessed 07/28/2021]. Available at: https://www.boe.es/buscar/act.php?id=BOE-A-2015-8343

Real Decreto 16/2012, de 20 de abril, de medidas urgentes para garantizar la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud y mejorar la calidad y seguridad de sus prestaciones. Boletín Oficial del Estado n.º 98 (24 de abril de 2012) [accessed 08/12/2021]. Available at: https://www.boe.es/buscar/act.php?id=BOEA-2012-5403

Hanna E, Remuzat C, Auquier P, Toumi M. Advanced therapy medicinal products: current and future perspectives. J Market Access & Health Policy. 2016;4:31036. DOI: 10.3402/jmahp.v4.31036

Verter F, Silva Couto P, Bersenev A. New trials of cell-based therapy surged in 2020, both because of and despite the pandemic [Internet] [accessed 05/19/2021]. Available at: http://celltrials.org/news/new- trials-cell-based-therapy-surged-2020-both-because-and-despite- pandemic

Alliance for Regenerative Medicine. Growth & Resilience in Regenerative Medicine. Annual Report [Internet]. 2020 [accessed 05/19/2021]. Available at: https://alliancerm.org/sector-report/2020- annual-report/

American Society of Gene + Cell Therapy. Clinical Trials Finder [Internet] [accessed 05/12/2020]. Available at: https://asgct.careboxhealth.com/

Gonçalves E. Advanced therapy medicinal products: value judgement and ethical evaluation in health technology assessment. Eur J Health Econ. 2020;21(3):311-20. DOI: 10.1007/s10198-019-01147-x

Elsallab M, Bravery CA, Kurtz A, Abou-El-Enein M. Mitigating deficiencies in evidence during assessments of advanced therapies: a comparative study with other biologicals. Mol Ther Methods Clin Dev. 2020;18:269-79. DOI:10.1016/j.omtm.2020.05.035

Committee for Advanced Therapies. Challenges with advanced therapy medicinal products and how to meet them. Nat Rev Drug Discov. 2010;9(3):195-201. DOI: 10.1038/nrd3052

Seoane-Vázquez E, Shukla V, Rodríguez-Monguio R. Innovation and competition in advanced therapy medicinal products. EMBO Mol Med. 2019;11(3):e9992. DOI: 10.15252/emmm.201809992

Garrison LP, Jackson T, Paul D, Kenston K. Value-based pricing for emerging gene therapies: the economic case for a higher cost- effectiveness threshold. J Manag Care Spec Phar. 2019;25(7):793-9. DOI: 10.18553/jmcp.2019.18378

Lloyd-Williams H, Hughes DA. A systematic review of economic evaluations of advanced therapy medicinal products. Br J Clin Pharmacol. 2021;87:2428.43. DOI: 10.1111/bcp.14275

Moreno Martínez ME, Vinent-Genestar J, Muñoz Sánchez C, Carreras Soler MJ. Funciones y responsabilidades del farmacéutico de hospital con los medicamentos CAR-T. Farm Hosp. 2020;44(1):26-31. DOI: 10.7399/fh.11333

Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria. Procedimiento de gestión de medicamentos CAR-T [Internet]. 2019 [accessed 03/28/2021]. Available at: https://www.sefh.es/bibliotecavirtual/Car_T/dossier_CAR_T_VF.pdf

García Pellicer J, Ruiz Caldes MJ, Poveda Andrés JL. Logistics of the CAR-T medicines in a Hospital Pharmacy Service. European Journal of Clinical Pharmacy. 2020;22(1):29-38.

Instituto Nacional de Seguridad e Higiene en el Trabajo. NTP 383: Riesgo en la utilización de gases licuados a baja temperatura [Internet] [accessed 03/25/2021). Available at: https://www.insst.es/documents/94886/326853/ntp_383.pdf/2a608e70 -6a49-467d-a4b9-c22bd8a01cc3?version=1.0&t=1614698460597

Poveda Andrés JL, Lozano Blázquez A, Ruiz Caldes MJ, García Pellicer J. Farmacia Hospitalaria y Atención Farmacéutica con Terapias Avanzadas, módulo 4. En: Monografías de Farmacia Hospitalaria y de Atención Primaria. Barcelona: Bayer Hispania; 2020. p. 76-106.

Ministerio de Economía y Competitividad. CSIC. Procedimiento de trabajo general para la manipulación de nitrógeno líquido [Internet] [accessed 03/12/2021). Available at: http://www.icms.usic.es/sites/icms.uscsic.es/files/Procedimiento%20par a%20%20manipulaci%C3%B3n%20de%20nitr%C3%B3geno%20l%C3 %ADquido.pdf

Sesques P, Ferrant E, Safar V, Wallet F, Tordo J, Dhomps A, et al. Commercial anti-CD19 CAR T cell therapy for patients with relapsed/refractory aggressive B cell lymphoma in a European center. Am J Hematol. 2020;95:1324-33. DOI: 10.1002/ajh.25951

Yassine F, Iqbal M, Murthy H, Kharfan-Dabaja MA, Chavez JC. Real world experience of approved chimeric antigen receptor T-cell therapies outside of clinical trials. Curr Res Transl Med. 2020;68:159-70. DOI: 10.1016/j.retram.2020.05.005

Iacoboni G, Villacampa G, Martinez-Cibrian N, Bailén R, López Corral L, Sánchez JM, et al. Real-world evidence of tisagenlecleucel for the treatment of relapsed or refractory large B-cell lymphoma. Cancer Med. 2021;10:3214-23. DOI: 10.1002/cam4.3881

Kuhnl A, Roddie C, Martínez-Cibrian N, Menne T, Linton K, Lugthart S, et al. Real‑world data of high grade lymphoma patients treated with CD19 CAR-T in England. Blood. 2019;134(suppl 1):767-4. DOI: 10.1182/blood-2019-124177

Jönsson B, Hampson G, Michaels J, Towse A, Von der Schulenburg J- MG, Wong O. Advanced therapy medicinal products and health technology assessment principles and practices for value-based and sustainable healthcare. Eur J Health Econ. 2019;20:427-38. DOI: 10.1007/s10198-018-1007-x

Garrison LP, Towse A, Briggs A, De Pouvourville G, Grueger J, Mohr PE, et al. Performance-based risk-sharing arrangements-good practices for design, implementation, and evaluation: report of the ISPOR good practices for performancebased risk-sharing arrangements task force. Value Health. 2013;16:703-19. DOI: 10.1016/j.jval.2013.04.011

Jørgensen J, Hanna E, Kefalas P. Outcomes-based reimbursement for gene therapies in practice: the experience of recently launched CAR- T cell therapies in major European countries. J Mark Access Health Policy. 2020;8:1715536. DOI: 10.1080/20016689.2020.1715536

Center for International Blood & Marrow Transplant Research. Current Uses of CAR T-cell Therapies in the US. Cellular Immunotherapy Data Resource (CIDR) [Internet] [accessed 07/17/2021]. Available at: https://www.cibmtr.org/About/WhatWeDo/CIDR/Pages/default.aspx.

European Society for Blood and Marrow Transplantation. Registration of CAR-T Cellular therapies in EBMT Registry [Internet] [accessed 07/17/2021]. Available at: https://www.ebmt.org/ebmt-patient-registry

Yakoub-Agha I, Chabannon C, Bader P, Basak GW, Bonig H, Ciceri F, et al. Management of adults and children undergoing chimeric antigen receptor T-cell therapy: best practice recommendations of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) and the Joint Accreditation Committee of ISCT and EBMT (JACIE). Haematologica. 2020;105:297-16. DOI: 10.3324/haematol.2019.229781

Le Gouill S, Bachy E, Di Blasi R, Cartron G, Beauvais D, Le Bras F, et al. First results of DLBCL patients treated with CAR-T cells and enrolled in DESCAR-T registry, a French real-life database for CAR-T cells in hematologic malignancies. EHA 2021. S216. DOI: 10.1002/hon.84_2879

Informe de seguimiento de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) y Farmacia sobre el Plan para el Abordaje de las Terapias Avanzadas en el SNS (1 de diciembre de 2020) [Internet] [accessed 07/17/2021]. Available at: https://www.mscbs.gob.es/ca/profesionales/farmacia/Terapias_Avanzad as.htm

Roig Izquierdo M, Prat Casanovas MA, Gorgas Torner MQ, Pontes García C. Registro de pacientes y tratamientos de medicamentos hospitalarios en Cataluña: 10 años de datos clínicos. Medicina Clínica. 2020;154:185-91. DOI: 10.1016/j.medcli.2019.09.009

Servicio Catalán de la Salud. Informes de utilización y de seguimiento de resultados. Programa de armonización farmacoterapéutica [Internet] [accessed 07/17/2021]. Available at: https://catsalut.gencat.cat/ca/proveidors-professionals/farmacia- medicaments/programa-harmonitzacio-farmacoterapeutica/informes- seguiment-resultats/

Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Directrices sobre normas de correcta fabricación específicas para Medicamentos de Terapia Avanzada [Internet] [accessed 05/28/2021]. Available at: https://www.aemps.gob.es/industria/inspeccionNCF/guiaNCF/docs/norm as-correcta-fabricacion/nuevaguia-NCF-ATMPs.pdf

Petrich J, Marchese D, Jenkins C, Storey M, Blind J. Gene Replacement Therapy: A Primer for the Health-system Pharmacist. J Pharm Pract. 2020;33(6):846-55. DOI: 10.1177/0897190019854962

Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. Boletín Oficial del Estado n.º 144 (14 de junio de 2014).

Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Autorizaciones de uso de medicamentos de terapia avanzada concedidas por la AEMPS al amparo del Real Decreto 477/2014, de 13 de junio, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial [Internet] [accessed 05/28/2021]. Available at: https://www.aemps.gob.es/medicamentosde-uso-umano/terapias- avanzadas/autorizaciones-de-uso-de-medicamentos-deterapia-avanzada/




DOI: http://dx.doi.org/10.7399%2Ffh.13036

Enlaces refback

  • No hay ningún enlace refback.


Incluida en:

Bibliovigilance Dialnet DOAJ Dulcinea EBSCO Embase ESCI Ibecs Latindex MEDES mEDRA MIAR PUBMED REDALYC Redib SciELO SCOPUS Sherpa/Romero

Farmacia Hospitalaria

Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria. C/ Serrano n. 40 2º Dcha. - 28001 Madrid

eISSN: 2171-8695 

ISSN-L: 1130-6343

Dep. Legal: M-39835-2012

Correo electrónico de contacto: [email protected]

Los artículos publicados en esta revista se distribuyen con la licencia: Creative Commons Attribution 4.0.

La revista Farmacia Hospitalaria no cobra tasas por el envío de trabajos, ni tampoco cuotas por la publicación de sus artículos.