Medicamentos en situaciones especiales para tumores sólidos: profundizando en la evidencia y los perfiles de efectividad y toxicidad

Alberto Artiles-Medina; Marina Sáchez-Cuervo; Victoria Gómez-Dos Santos; Emilio J. Sanz-Álvarez; Ana Álvarez-Díaz; Francisco Javier Burgos-Revilla

doi:10.7399/fh.11854

Medicamentos en situaciones especiales para tumores sólidos: profundizando en la evidencia y los perfiles de efectividad y toxicidad

Alberto Artiles-Medina, Marina Sáchez-Cuervo, Victoria Gómez-Dos Santos, Emilio J. Sanz-Álvarez, Ana Álvarez-Díaz, Francisco Javier Burgos-Revilla

Resumen

Objetivo: Analizar las solicitudes de medicamentos en situaciones especiales (uso compasivo, uso fuera de indicación y medicamentos extranjeros) para tumores sólidos, y evaluar el nivel de evidencia que avala dichas solicitudes, así como la efectividad y seguridad de los medicamentos más frecuentes.

Método: Estudio transversal que incluyó las solicitudes de medicamentos en situaciones especiales durante el período 2018-2019 en un centro representativo español de tercer nivel. Se recogieron datos sobre principios activos, indicaciones clínicas y nivel de evidencia aportado en la solicitud. Asimismo, la respuesta tumoral fue evaluada mediante criterios Response Evaluation Criteria in Solid Tumours versión 1.1, supervivencia libre de progresión y supervivencia global. La seguridad fue evaluada con la versión 5.0 de los criterios de toxicidad Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute de Estados Unidos.

Resultados: Un total de 2.273 medicamentos en situaciones especiales fueron aprobados entre enero de 2018 y diciembre de 2019. El 19% (431) se aprobaron para el tratamiento de tumores sólidos. De estos 431, 291 (67,5%) solicitudes fueron de medicamentos fuera de indicación, 76 (18%) extranjeros y 64 (15%) en uso compasivo. La mayoría son avaladas por estudios clínicos aleatorizados en fase III (47%) o fase II (33%). La mayor parte de los efectos adversos fueron de grado 1 y solo en 6/67 casos el tratamiento fue interrumpido por toxicidad.

Conclusiones: Un porcentaje importante de medicamentos en usos especiales se prescriben a pacientes oncológicos. La mayoría de las solicitudes fueron avaladas por algún estudio clínico aleatorizado. La experiencia en vida real mostró un perfil de efectividad y tolerancia similar al descrito en los estudios clínicos aleatorizados.

Palabras clave

Medicina basada en la evidencia; Ensayos clínicos; Uso compasivo; Acceso ampliado; Medicamentos en investigación; Uso fuera de indicación

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